Hohen Medikamentenkosten trotz der öffentlichen R

165 Millionen Euro in den öffentlichen und privaten R&D gewährt für die Entdeckung und Entwicklung eines Medikamentes, das erzeugt Millionen Umsatz pro patient (!) für eine pharmazeutische Firma. Zahlreiche öffentliche Fördergelder wurden auch identifiziert, die für die Entwicklung von zwei anderen hochpreisigen Medikamenten. Dies wurde möglich durch eine Suchstrategie entwickelt, die vom LBI-HTA, die Absicht zur Schaffung von mehr Transparenz über den gesellschaftlichen nutzen von öffentlichen Investitionen in das Gesundheitswesen und unterstützt daher die Forderung nach einer „public return on public investment.“

Neu entwickelte Arzneimittel sind immer extrem teuer. Dies bringt neue Herausforderungen für das Gesundheitswesen. Die OECD hat die Lösung dieses problem für einige Zeit, wie er einschränkt, „Zugang zu Medikamenten.“ Im Mai dieses Jahres die Weltgesundheitsorganisation WHO verabschiedete eine resolution für mehr Transparenz in der Preisgestaltung der Medikamente. Das Ludwig Boltzmann Institut für Health Technology Assessment (LBI-HTA) in Wien, hat nun Methoden entwickelt, die genau für diesen Zweck. Sie ermöglichen die Identifizierung von öffentlichen und philanthropischen Fonds, die dazu beitragen, die Entdeckung und Entwicklung von einem zugelassenen Medikament.

Viel Geld, schlechte Transparenz

„Vorerst, wir haben pilotiert, unsere Methode auf drei Medikamente und in der Lage gewesen, zu beweisen, dass alle drei Medikamente erhalten haben, die Zuschüsse im Wert von Millionen von Euro, die in mehreren Ziffern“, sagt Priv. Doz. Dr. phil. Claudia Wild, Leiterin des LBI-HTA, die die Quintessenz der Studie. „Diese Mittel wurden in den verschiedenen Phasen der Entdeckung und Entwicklung des Medikaments durch öffentlichen oder philanthropischen Quellen. Alle drei Medikamente werden verkauft, die von pharmazeutischen Unternehmen. „Die drei verbindungen untersucht werden: Nusinersen (gegen Rückenmarks-Atrophie, eine seltene neuromuskuläre Erkrankung), Cerliponase alfa (zur Behandlung einer erblich bedingten Krankheit in den Kindern, führt zu progressiven Hirnschaden) und Burosumab (gegen eine genetische Krankheit in den Kindern, kann dazu führen, schwache Knochen und lebenslangen körperlichen Behinderungen). Alle drei Medikamente sind Therapien gegen seltene Krankheiten bei Kindern.

„High R&D Kosten oft zitiert von den Herstellern als Grund für die hohen Kosten für Ihre Medikamente, daher Transparenz über die öffentlichen Forschungsförderung sollten die Beiträge sehr wichtig. Jedoch ist dies genau nicht der Fall“, erklärt Dr. Wilde. In der Tat, Grundlagenforschung—öffentlich und philanthropically finanziert werden—oft bietet die „Entdeckung“ oder “ geniale Idee, die später Anwendung findet in einem Medikament—und ist gleichzeitig verknüpft mit einem hohen Grad an Unsicherheit über Ergebnisse und hohen Aufwand an Ressourcen.

Die Transparenz puzzle

Das LBI-HTA gesucht, die Aufschluss über die Frage der öffentlichen Finanzierung und dazu beitragen, Transparenz zu schaffen, um dieses Problem. . „In der Tat, wir hatten zu der Entwicklung unserer eigenen such-Methodik, um zu montieren, puzzle, Stücke von Informationen, die aus zahlreichen öffentlichen Quellen, die am Ende zu einem enormen Summen an der Finanzierung“, unterstreicht Dr. Wild. Die Suchstrategie gliedert sich in drei Phasen:

  • Stufe 1: Alle generischen und molekulare Namen und Begriffe, die das Arzneimittel oder der Wirkstoff identifiziert werden. Dies geschieht für die gesamte R&D Prozess und in mehreren einschlägigen Datenbanken (z.B. DrugBank, ChEMBL, Therapeutic Target Database).
  • Phase 2: Die Droge die Entwicklung Weg bis zur Zulassung ist bestimmt mit weiteren trial-und patent-Datenbanken (z.B. Orphanet, DER internationalen trial register, UNS Klinischen Trials.Gov die EU clinical trials registry, FDA orange book, Espacenet, Health Canada Patent, PubMed und viele mehr).
  • Phase 3: systematische Suche nach Stipendien auf der Grundlage der ermittelten Namen und Entwicklungspfade in anderen Datenbanken (z.B. NIH-RePORTER, der von CORDIS, IMI, EDCTP und verschiedene philanthropische Datenquellen) ist nun endlich durchgeführt.

Aber selbst mit dieser strukturierten Methode und trotz ein hohes Maß an Engagement, das Bild der Finanzierung in der Entwicklung der drei Medikamente blieb unvollständig. Zum Beispiel, obwohl mehr als 20 öffentlich oder philanthropically finanzierte Projekte gefunden wurden, die für die Entdeckung und Entwicklung von Cerliponase alfa, die genauen fördersummen waren oft nicht verfügbar. Dennoch konnten wir abschätzen, dass mit EUR 31 Millionen Euro zugewiesen worden, um Projekte, die direkt serviert Produktentwicklung allein. Das Bild war ähnlich wie mit Burosumab: zahlreiche öffentliche und einige wohltätige Projekte unterstützt, die die Entdeckung und Entwicklung der Droge, sondern nur die Förderung beläuft sich auf insgesamt EUR 26 Millionen quantifiziert werden konnte.

Es gab einige Schwierigkeiten in der Analyse. Die größte Herausforderung war es bei der Unterscheidung zwischen Grundlagenforschung (die Hilfe einer ganzen Klasse, als auch wissen über die Krankheit selbst) und Forschung für die Entwicklung eines bestimmten Produkts.