Voxelotor verbessert Hämoglobin Niveaus bei Patienten mit Sichelzellanämie

(HealthDay)—Für Einzelpersonen mit Sichelzellanämie, 1.500 mg von voxelotor erhöht Hämoglobin und reduziert die Inzidenz einer Verschlechterung der Anämie, verglichen mit placebo, entsprechend einer Studie veröffentlicht in der Juni-14-Ausgabe des New England Journal of Medicine.

Elliott Vichinsky, M. D., von der University of California in San Francisco, und Kollegen führten eine randomisierte placebo-kontrollierte Studie mit 274 Patienten mit Sichel-Zelle Krankheit zu vergleichen, die Wirksamkeit und Sicherheit von zwei Dosierungen von voxelotor (1.500 und 900 mg) mit placebo.

Die Forscher fanden heraus, dass ein erheblich höherer Prozentsatz der Teilnehmer hatten einen Hämoglobin-Reaktion (definiert als eine Erhöhung von mehr als 1,0 g/dL vom Ausgangswert bis Woche 24) in der 1500-mg voxelotor-Gruppe gegenüber der placebo-Gruppe (51 versus 7 Prozent) in der intention-to-treat-Analyse. Zwischen baseline und Woche 24, Anämie, verschlechterte sich in weniger Teilnehmer in jeder voxelotor Dosis-Gruppe als in der placebo-Gruppe. Die 1.500 mg voxelotor Gruppe hatten signifikant größere Reduktionen von der baseline in der indirekten bilirubin-Ebene und der prozentuale Anteil der Retikulozyten im Vergleich mit der placebo-Gruppe in Woche 24. Über den Versuch von Gruppen, der Anteil der Teilnehmer mit ungünstigen Ereignissen, die aufgetreten sind, oder verschlechterte sich während der Dauer der Behandlung war ähnlich.

„Der Anstieg der Hämoglobin-Wert und Reduzierung von Hämolyse aufgetreten ist, innerhalb von zwei Wochen nach Beginn der Studie Medikament, was auf eine schnelle Pharmakodynamische und biologische Wirkung“, schreiben die Autoren.