Vielversprechende gen-Ersatz-Therapie bewegt sich vorwärts

Die Forschung, geführt von Dr. Krystof Bankiewicz, die vor kurzem trat Der Ohio State University College of Medicine, zeigt, dass gen-Ersatz-Therapie für Niemann-Pick Typ Eine Krankheit ist sicher für den Einsatz in nicht-menschlichen Primaten und hat therapeutische Effekte bei Mäusen.

Diese Forschungsergebnisse sind online veröffentlicht in der Zeitschrift Science Translational Medicine.

Vor seinem Eintritt in die Ohio State als professor für Neurochirurgie, Bankiewicz Rahmen dieser translationale gen-Therapie-Forschung an der Universität von Kalifornien in San Francisco, in Zusammenarbeit mit Forschern in New York, Massachusetts, USA und Spanien.

Niemann-Pick-Krankheit betrifft vor allem Kinder, kein Heilmittel bekannt, und ist Häufig tödlich. Sie wird verursacht durch Mutationen in einem gen, das bewirkt, dass ein Mangel an einem bestimmten Enzym saure sphingomyelinase (ASM). Mit dieser Krankheit, die die Fähigkeit des Körpers zu verstoffwechseln Fett innerhalb der Zellen betroffen ist, verursacht diese Zellen zu Fehlfunktionen und schließlich zu sterben. Diese Krankheit geerbt hat, kann auf das Gehirn, Nerven, Leber, Milz, Knochenmark und Lunge.

Forscher werteten die Sicherheit und die Wirksamkeit von adeno-assoziierter viraler Vektor Serotyp 9 (AAV9)-basierte gen-Therapie. Mit Hilfe eines neu entwickelten Gehirn-Rückenmarks-Flüssigkeit Lieferung Methode in einem bestimmten Bereich des Gehirns erlaubt die weit verbreitete gen-expression im Gehirn und Rückenmark von nicht-menschlichen Primaten, ohne Anzeichen von Toxizität.

Darüber hinaus, die Behandlung eines „bystander-Effekt“, durch Verhinderung von motor-und Gedächtnisstörungen und erhöhte überleben in einem Maus-Modell der Krankheit, sagte Bankiewicz, die auch ein Mitglied der Ohio State Neurologischen Institut.

„Das ist der ‚proof of concept‘ der gen-Therapie in Tiermodellen für diese Erkrankung. Es ist ein großer Sprung in der Entwicklung, wie wir arbeiten darauf hin, einen Tag in der Lage, um sicher zu geben, dass diese Therapie den Kindern, die sonst sterben würden, durch Alter 3,“ Bankiewicz sagte. „Unser plan ist, übersetzen Sie diese spannende Daten, die in den menschlichen klinischen Studien an Der Ohio State University Wexner Medical Center innerhalb der nächsten paar Jahre.

Basierend auf dieser Forschung, Bankiewicz und sein team, darunter co-Autor Lluis Samaranch, ein Assistent professor für neurologische Chirurgie an der Ohio State, wird vorwärts zu bewegen mit zusätzlichen Tierversuchen in Vorbereitung, um schließlich beginnen klinische Studien am Menschen.

„Dr. Bankiewicz ist weltweit führend in neuro-restaurativen Medizin, insbesondere der Gentherapie. Mit seiner Einstellung hier—zusammen mit dem know-how seiner fünfköpfigen Forscherteam er bringt mit ihm—Die Ohio State University College of Medicine, ist ein starkes Engagement für die Entwicklung einer gen-Therapie-Programm, Behandlungen zu entwickeln, die für diese und andere Krankheiten, wie Parkinson-und Alzheimer-Krankheit,“ sagte Dr. K. Craig Kent, dean von der Ohio State College of Medicine.

Im Laufe seiner Karriere, Bankiewicz hat weiterhin einen starken Fokus auf die Entwicklung translationaler Ansätze für Drogen -, gen-und zellersatz-Therapien.